В ходе тестирования нового генного препарата от нервно-мышечного заболевания умерли три пациента

Разработка новых методов лечения тяжёлая и опасная работа, которая не всегда завершается победой. Это показали неудачные клинические исследования медицинской компании Audentes Therapeutics из Сан-Франциско, специализирующейся на генной терапии редких нервно-мышечных болезней.

Во время клинического исследования воздействия на пациентов с Х-сцепленной миотубулярной миопатией (XLMTM) генного препарата AT132, разработанного Audentes Therapeutics, скончался уже третий педиатрический пациент. Тестирование препарата проводилось компанией ASPIRO.

XLMTM - опасная для жизни нервно-мышечная болезнь, поражающая чаще только мальчиков и характеризующаяся мышечной слабостью и дыхательной недостаточностью, которые приводят к ранней смерти. Болезнь поражает одного на 40 000–50 000 новорожденных мальчиков. Большинство пациентов доживают только до раннего детства.

После смерти третьего пациента Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приостановило клинические исследования AT132. 

Ранее AT132 показывал положительные результаты и считался многообещающей перспективой. В прошлом году Audentes представила положительные результаты тестов ASPIRO на 24-м Международном ежегодном конгрессе Всемирного общества болезней мышц и планировала подать заявку на получение лицензии в FDA.