Разработано новое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна

26 сентября 2020

Промежуточные результаты 24-месячного клинического испытания в «Duke Health», опубликованного в журнале «PLOS Medicine», демонстрируют результативность препарата «Ваморолон» в лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

Ваморолон - это противовоспалительный стероид, который отличается от всех 33 препаратов из класса кортикостероидов из-за более выраженного взаимодействия с глюкокортикоидными рецепторами организма.

Новый препарат может уменьшить побочные эффекты, возникающие в результате лечения высокими дозами таких стероидов, как преднизон или дефлазакорт, при сохранении терапевтического эффекта. Напомним, стероидная терапия - единственный метод лечения, который замедляет МДД, необратимое прогрессирующее мышечное заболевания, которое постепенно отнимает у мальчиков силы.

МДД - тяжелый тип мышечной дистрофии, вызванный генетической неспособностью вырабатывать дистрофин, белок, который защищает скелетную и сердечную мышцу от повреждений, вызванных нормальным сокращением и расслаблением. Заболевание вызвано мутацией Х-хромосомы и поражает мальчиков.

Элемент не найден