Спинальная мышечная атрофия― генетическое нервно-мышечное заболевание, поражающее двигательные нейроны спинного мозга и приводящее к нарастающей мышечной слабости. Одно из самых прогрессивных лекарств от этого заболевания - "Золгенсма" от компании "Новартис".
С момента появления «Золгенсма» Министерство здравоохранения Российской Федерации непрерывно обеспечивает всю необходимую поддержку для лечения детей со СМА в дорегистрационный период.
Недавно стало известно, что этот препарат компании «Новартис» скоро будет зарегистрирован в России. Представители компании «Новартис» пояснили, что Министерство здравоохранения Российской Федерации делает все возможное для обеспечения лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией всеми доступными в мире технологиями.
По заявлению "Новартис" диалог c регулирующими органами ведется в конструктивном ключе, а в октябре 2020 года препарату был присвоен орфанный статус, что позволяет запустить процесс ускоренной регистрации