Открыт способ лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Исследователи из Йельского университета (Yale University) определили возможное лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) - редкого генетического заболевания, которое считалось неизлечимым. Результаты исследования опубликовал журнал Science Signaling.

МДД является распространенной формой мышечной дистрофии, заболеванием, при котором мышечная слабость прогрессирует и, в конечном итоге, скелетные и сердечные мышцы атрофируются. По статистике заболевание поражает 16 ​​из 100 000 новорожденных мальчиков в США. Средняя продолжительность жизни с мышечной дистрофией Дюшенна 26 лет.

Ученые выявили «виновника» прогрессирующего заболевания - фермент MKP5, но на протяжении десятилетий не могли найти средство, способное разрушить семейство ферментов-протеинтирозинфосфатазов, куда входит MKP5. В ходе нового исследования проверили 162 000 соединений, чтобы идентифицировать одно молекулярное соединение, блокирующее активность фермента, связываясь с аллостерическим участком - пятном рядом с активным участком фермента.

Исследователи протестировали их соединение в мышечных клетках и обнаружили, что оно ингибирует активность MKP5. По словам ученых, открытие стало отправной точкой для разработки новой методики лечения МДД.