Возможность долго следить за клетками после трансплантации приближает эру генной терапии

Исследовательницы Со Гун Хонг (So Gun Hong) и Синтия Данбар (Cynthia Dunbar) из Национального института сердца, легких и крови (National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)), входящего в состав Национального института здоровья (National Institutes of Health) разработали платформу, с помощью которой можно осуществлять долгосрочное отслеживание кардиомиоцитов, продуцируемых индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками (iPSCs) после имплантации в сердце.

Эта неинвазивная стратегия, созданная с использованием методики редактирования генов с помощью натрия/йодидный симпортер (NIS), подтвердила безопасность и долгосрочное неинвазивное отслеживание клеток, что, по словам разработчиц, позволяет использовать её в доклинических и клинических исследованиях.

Использование iPSCs, которые могут генерироваться непосредственно из клеток взрослого организма, для лечения сердечных заболеваний и других состояний является широко обсуждаемой темой в современном медицинском мире.

Некоторые исследования показывают, что они могут производить кардиомиоциты (мышечные клетки сердца), чтобы обеспечить регенерацию тканей, поврежденных сердечным приступом; другие исследования противоречат этим результатам. Возможность долго следить за клетками, чтобы определить, куда они направляются и что происходит после имплантации, может иметь большое значение для решения проблемы.

В рамках эксперимента ген NIS-резус был включен в «безопасную гавань» в геноме iPSCs макак-резус. Эти отредактированные клетки (NIS-RhiPSC-CM) затем ввели в задние лапы одной группы мышей и в сердца другой группы мышей сразу после индуцированного сердечного приступа. Затем трансплантированные NIS-RhiPSC-CM у всех животных контролировали с помощью ПЭТ и КТ.

Оказалось, что после трансплантации в поврежденную сердечную ткань приживленные клетки можно визуализировать до завершения исследования через 10 недель после инъекции, что не только позволяет использовать её в доклинических моделях и клинических испытаниях, но и может приблизить человечество к долгожданной эре генной терапии при заболеваниях сердца и других болезнях, считают разработчицы.