Генная терапия AAV часто приводит к патологии ганглиев задних корешков.

Сотрудники Программы генной терапии и Центра по лечению сиротских болезней опубликовали исследование в журнале Human Gene Therapy, согласно результатам которого генная терапия может привести к нарушениям ганглиев задних корешков.

Ганглий дорзального корешка - скопление нейронов в дорсальном корешке спинномозгового нерва. Метаанализ исследований нечеловекообразных приматов (NHP) показал, что генная терапия аденоассоциированным вирусом (AAV) часто вызывает патологию ганглиев задних корешков (DRG), без клинических проявлений.

Патология присутствовала в 83% случаев, при лечении инъекциями AAV через спинномозговую жидкость, и у 32% получавших внутривенную инъекцию.

Учёные отмечают, что патология является почти универсальной после того, как векторы AAV доставляются в спинномозговую жидкость нечеловекообразных приматов. Однако ни одно из животных, получавших вектор, экспрессирующий терапевтический трансген, не проявляло никаких клинических признаков.

Обнаруженная особенность AAV-терапии уменьшит количество доклинических исследований безопасности и сократить путь к поиску безопасных методов лечения.