Фармакологи нашли лекарство, продлевающее жизнь при прогерии

Зокинви – это первый препарат от редкой генетической болезни, из-за которой происходит быстрое старение организма. Это лекарство было одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США

Прогерией страдают всего 400 человек во всем мире. Заболевание вызывает задержку роста, жесткость суставов, потерю волос и старение кожи. Дети, страдающие этим заболеванием, страдают от инсультов и сердечных артерий и умирают в среднем в 14,5 лет.

Заболевание передается не по наследству, а из-за случайной генной мутации, которая вызывает повреждающее накопление в клетках белка, называемого прогерином.

Испытания препарата от этой болезни финансировались Исследовательским фондом Progeria в Пибоди. Действие препарата основано на блокировке производства и накопления белка, замедляя его повреждение и преждевременное старение.

В рамках тестирования 62 ребенка, принимавшие Зокинви два раза в день, отметили общее улучшение состояния здоровья, некоторые из них прибавили в росте. Наиболее частыми побочными эффектами Зокинви были рвота, диарея, тошнота, боли в животе и усталость.За участниками наблюдали до 11 лет, те, кто принимал препарат, жили в среднем на 2,5 года дольше.

Всего в Бостонской детской больнице было проведено четыре исследования препарата с участием 22 детей и молодых людей, принимавших препарат с 2010 года или ранее. Самому старшему 24 года, он принимает его уже 13 лет.